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全球首次!中國團隊實現(xiàn)car-t體內(nèi)制備,4位骨髓瘤患者見效
發(fā)布時間:2025-07-16 09:14:01

2025年7月2日,武漢協(xié)和醫(yī)院的研究團隊在國際頂級醫(yī)學(xué)期刊《The?。蹋幔睿悖澹簟飞蠄蟮懒巳蚴状沃苯釉诨颊唧w內(nèi)制備CAR-T細(xì)胞治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的臨床研究成果。

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這一突破不僅簡化了傳統(tǒng)CAR-T療法的復(fù)雜流程,更接近"即用型"模式,大幅降低了治療門檻。

什么是CAR-T療法

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CAR-T細(xì)胞療法(嵌合抗原受體T細(xì)胞療法)療法是一種通過基因工程改造患者自身T細(xì)胞,使其能夠精準(zhǔn)識別并殺傷癌細(xì)胞的療法。主要步驟包括:

1.從患者血液中分離出T細(xì)胞;

2.在實驗室通過基因工程技術(shù)為T細(xì)胞裝上嵌合抗原受體(CAR),使其能夠精準(zhǔn)識別腫瘤表面抗原;

3.將改造后的T細(xì)胞大量擴增后回輸至患者體內(nèi),實現(xiàn)精準(zhǔn)識別并殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。

CAR-T細(xì)胞療法的優(yōu)勢

CAR-T療法已展現(xiàn)出顯著的治療優(yōu)勢,尤其對于那些對其他治療手段不再有效的血液癌癥患者而言。

精準(zhǔn)靶向

與傳統(tǒng)的癌癥治療方法相比,CAR-T細(xì)胞療法具有高度特異性。它能夠精準(zhǔn)識別癌細(xì)胞表面的特定抗原,從而大大減少對健康組織的副作用。

個性化治療

用于治療的T細(xì)胞從患者體內(nèi)采集,經(jīng)過改造后再重新注入體內(nèi)。這種個性化的方法不僅提高了治療的響應(yīng)率,還降低了特定副作用的風(fēng)險,使治療對個體患者來說更安全。

長期緩解

對于許多患者而言,CAR-T療法能夠帶來持久的緩解,這意味著在治療后癌癥會長期處于受控狀態(tài)。這使患者能夠擺脫持續(xù)癌癥治療的循環(huán),顯著提高生活質(zhì)量。

CAR-T療法的獲批進展

目前,CAR-T療法在血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中取得了顯著成效,中國已有多款細(xì)胞治療產(chǎn)品獲批上市。它主要適用于以下癌癥:

1.急性淋巴細(xì)胞白血?。禾貏e是復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者。艾米莉·懷特黑德(Emily?。祝瑁椋簦澹瑁澹幔洌┙?jīng)過CAR-T治療后實現(xiàn)十多年的無癌生存。因此,對于常規(guī)治療后復(fù)發(fā)或產(chǎn)生耐藥性的患者,CAR-T療法可能是一個有效的選擇。

2.大B細(xì)胞淋巴瘤(LBCL):嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法可能為傳統(tǒng)治療效果不佳的患者提供新的治療選擇,并提高緩解率和生存率。

3.多發(fā)性骨髓瘤:近年來,嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法在多發(fā)性骨髓瘤的治療中也展現(xiàn)出希望。它可作為復(fù)發(fā)/難治性患者的有效補救治療手段。

體內(nèi)制備CAR-T技術(shù)優(yōu)勢

在血液腫瘤的治療中,CAR-T療法已展現(xiàn)出顯著療效,為許多曾陷入絕境的患者帶來了緩解甚至治愈的希望。然而,其應(yīng)用受限于復(fù)雜的制備流程、嚴(yán)格的物流要求、漫長的等待時間和高昂的成本。

體內(nèi)CAR-T技術(shù)為這些挑戰(zhàn)提供了新的解決方案。通過直接向內(nèi)源性T細(xì)胞遞送CAR轉(zhuǎn)基因,在原位將其重編程為CAR-T細(xì)胞。這種療法更接近即用型產(chǎn)品而非定制化藥物,從而省去了單采、CAR-T細(xì)胞制備及淋巴清除等步驟。

這不僅簡化了治療流程,縮短了等待時間,還降低了成本,使更多患者能夠承擔(dān)治療費用。

體內(nèi)CAR-T療法的臨床突破

研究團隊對4例復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進行觀察治療,效果如下:

患者1在第2個月時獲得了嚴(yán)格的完全緩解,所有髓質(zhì)和髓外病變均已消退。

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患者2在第28天時獲得了完全緩解,病變已完全消退。

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患者3和4有部分反應(yīng),到第28天,腫瘤病變減少,骨髓中的殘余疾病陰性達(dá)到最低限度。

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盡管所有患者均出現(xiàn)短暫炎癥反應(yīng)(如發(fā)熱、寒戰(zhàn)),但經(jīng)對癥治療后得到緩解,未出現(xiàn)嚴(yán)重長期副作用。

結(jié)語

CAR-T療法的出現(xiàn)改變了癌癥的治療方式。隨著技術(shù)的發(fā)展,體內(nèi)CAR-T治療有望在未來得到更廣泛的應(yīng)用,不僅給更多的血液腫瘤患者帶來希望,也有可能推廣到其他癌癥類型。

然而,重要的是要意識到CAR-T療法仍然面臨著挑戰(zhàn),例如提高安全性和療效、減少副作用和解決高成本問題。這些問題需要研究人員和醫(yī)療機構(gòu)不斷探索和創(chuàng)新。

隨著研究和技術(shù)的不斷進步,CAR-T細(xì)胞療法有望在未來發(fā)揮更大的作用,有可能從"天價療法"變?yōu)槠栈葆t(yī)療,使更多的患者受益。


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